Summary
El caplacizumab (DCI; nombre comercial Cablivi) es un anticuerpo bivalente de dominio único (VHH) desarrollado específicamente para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) y la trombosis.[1][2][3] Este fármaco fue creado por la empresa Ablynx NV.[4]
| Caplacizumab | ||
|---|---|---|
| Identificadores | ||
| Número CAS | 915810-67-2 | |
| DrugBank | DB06081 | |
| ChemSpider | none | |
| UNII | 2R27AB6766 | |
| KEGG | D11160 | |
| Datos químicos | ||
| Fórmula | C1213H1891N357O380S10 | |
El 30 de agosto de 2018, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó el uso de caplacizumab en la Unión Europea para el tratamiento de adultos que experimentan un episodio de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), en combinación con el intercambio de plasma y la inmunosupresión.[5]
Caplacizumab es una inmunoglobulina humanizada que actúa contra el factor de von Willebrand.[6][7] Su mecanismo de acción consiste en bloquear la agregación plaquetaria, lo que ayuda a reducir el daño orgánico causado por la isquemia.[6]
Los resultados del ensayo clínico TITAN de fase II han sido reportados, mostrando la eficacia del fármaco.[6] Entre los efectos adversos más comunes se encuentran las reacciones en el lugar de la inyección, observadas en el 3-6% de los pacientes en los ensayos HERCULES y TITAN.[8]
En febrero de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el caplacizumab-yhdp (nombre comercial Cablivi, desarrollado por Ablynx NV) para el tratamiento de adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP). Este medicamento se utiliza en combinación con el recambio plasmático y el tratamiento inmunosupresor.[9][10]
La FDA considera a caplacizumab-yhdp como un medicamento de primera clase,[11] destacando su innovación en el tratamiento de la aTTP. A pesar de su adopción inicial en varias instituciones para el tratamiento de la PTT, se han planteado dudas sobre su rentabilidad.[12]
Referencias
editar- ↑ «International nonproprietary names for pharmaceutical substances». WHO chronicle 25 (3): 123-152. 1971-03. ISSN 0042-9694. PMID 5551857. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ Gómez-Seguí, Inés; Fernández-Zarzoso, Miguel; de la Rubia, Javier (1 de noviembre de 2020). «A critical evaluation of caplacizumab for the treatment of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura». Expert Review of Hematology (en inglés) 13 (11): 1153-1164. ISSN 1747-4086. doi:10.1080/17474086.2020.1819230. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ «Portico». access.portico.org. doi:10.1358/dot.2019.55.6.2989843. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ «ClinicalTrials.gov». www.clinicaltrials.gov. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ «Cablivi | European Medicines Agency (EMA)». www.ema.europa.eu (en inglés). 10 de septiembre de 2018. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ a b c Bray, Monica A.; Sartain, Sarah E.; Gollamudi, Jahnavi; Rumbaut, Rolando E. (2020-11). «Microvascular thrombosis: experimental and clinical implications». Translational Research: The Journal of Laboratory and Clinical Medicine 225: 105-130. ISSN 1878-1810. PMC 7245314. PMID 32454092. doi:10.1016/j.trsl.2020.05.006. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ Immune Drug Tackles Microvascular Thrombosis Disorder. February 2016
- ↑ «Cablivi: Package Insert». Drugs.com (en inglés). Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ Commissioner, Office of the (24 de marzo de 2020). «FDA approves first therapy for the treatment of adult patients with a rare blood clotting disorder». FDA (en inglés). Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ Research, Center for Drug Evaluation and (20 de diciembre de 2019). «Drug Trials Snapshots: CABLIVI». FDA (en inglés). Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ «Novel Drug Approvals for 2019 | FDA». web.archive.org. 11 de enero de 2020. Consultado el 4 de agosto de 2024.
- ↑ Goshua, George; Sinha, Pranay; Hendrickson, Jeanne E.; Tormey, Christopher; Bendapudi, Pavan K.; Lee, Alfred Ian (18 de febrero de 2021). «Cost effectiveness of caplacizumab in acquired thrombotic thrombocytopenic purpura». Blood 137 (7): 969-976. ISSN 1528-0020. PMC 7918179. PMID 33280030. doi:10.1182/blood.2020006052. Consultado el 4 de agosto de 2024.
Enlaces externos
editar- En Epistemoikos hay más información sobre Caplacizumab.
Datos: Q5036030
