Summary
Tisagenlecleucel, comercializada como Kymriah, es una terapia de células CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda de célula B. En agosto de 2017, se convirtió en la primera terapia génica aprobada por la FDA en los Estados Unidos.[1] Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B. Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19. Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B. El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo. Esto fue desarrollado en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis.[2] Se administra en un solo tratamiento, el cual tiene un costo aproximado de $475,000. Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea. Novartis dice que no cobrará a los pacientes que no responden.[3]
| Tisagenlecleucel | ||
|---|---|---|
| Identificadores | ||
| Código ATC | No adjudicado | |
Historia
editarEl tratamiento fue desarrollado por un grupo liderado por Carl H. June en la Universidad de Pensilvania y tiene licencia para Novartis.[4]
En abril de 2017, CTL019 la designación de terapia innovadora por la FDA de los EE. UU. para el tratamiento del linfoma refractario difuso de células B grandes recidivado o refractario.[5]
En julio de 2017, fue aprobado por un comité de la FDA para el tratamiento de la Leucemia linfoide aguda en pacientes que son refractarios o han recaído después de haber sido tratados con otras quimioterapias.[6][7][8]
Tisagenlecleucel fue aprobado en agosto de 2017 por la FDA para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda.[9]
Fabricación
editarEn un proceso de 22 días, el «fármaco» se personaliza para cada persona. Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antígeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.
Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.[10]
Uso médico
editarTisagenlecleucel está indicado en el tratamiento de menores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (ALL) precursora de células B que es refractaria o en una segunda o posterior recaída; o adultos con linfoma de células B grandes en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de terapia sistémica, incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) no especificado de otra manera, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surgen de linfoma folicular.
Efectos adversos
editarEntre los efectos adversos se encuentra el síndrome de liberación de citoquinas y el síndrome de toxicidad neurológica asociado a la terapia con células inmunoefectoras.
Referencias
editar- ↑ «FDA approval brings first gene therapy to the United States». FDA - U.S. Food & Drug Administration. U.S. Department of Health and Human Services. Consultado el 31 de agosto de 2017.
- ↑ «BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis Briefing document to FDA ODAC».
- ↑ F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000, By DENISE GRADY, New York Times, AUG. 30, 2017
- ↑ F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment, By DENISE GRADY, New York Times, JULY 12, 2017
- ↑ «Novartis gets second CAR-T candidate FDA ‘breakthrough’ tag». www.fiercebiotech.com. Fierce Biotech.
- ↑ Ledford, Heidi (12 de julio de 2017). «Engineered cell therapy for cancer gets thumbs up from FDA advisers». Nature (en inglés). doi:10.1038/nature.2017.22304.
- ↑ «FDA Panel Backs Novartis' Pioneering New Cancer Gene Therapy». New York Times. 12 de julio de 2017.
- ↑ shots/2017/07/12/536812206/living-drug-that-fights-cancer-by-harnessing-the-immune-system-clears-key-hurdle «'Living Drug' That Fights Cancer By Harnessing The Immune System Clears Key Hurdle». NPR. 12 de julio de 2017. Consultado el 13 de julio de 2017.
- ↑ https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
- ↑ «FDA Panel Unanimously Recommends Approval for Novartis' CAR T-Cell Therapy CTL019». GEN. GEN Genetic Engineering & Biotechnology News.
Lectura más lejana
editar- BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis documento de Sesión informativa a FDA ODAC
Datos: Q30314624
