Summary
Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Es conocido también como BIIB 058, IONIS-SMNRx, ISIS-396443, ISIS-SMNRx y se vende con el nombre comercial de Spinraza.[1][2] La atrofia muscular espinal (AME) o enfermedad de la neurona motora infantil, es una enfermedad de etiología genética que se manifiesta por debilidad muscular causada por lesiones de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal y las neuronas motoras inferiores del tallo encefálico.[3]
| Nusinersen | ||
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| Nombre (IUPAC) sistemático | ||
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Nombre IUPAC todo-P-ambo-2’-O-(2-Metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioguanilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioguanilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)guanosina.
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| Identificadores | ||
| Número CAS | 1258984-36-9 | |
| Código ATC | M09AX07 | |
| DrugBank | DB13161 | |
| Datos químicos | ||
| Fórmula | C234H323N61O128P17S17Na17 | |
| Peso mol. | 7501 Dalton | |
| Datos clínicos | ||
| Estado legal | Grupo IV (Medicamentos expedidos mediante receta médica, autorizados para su venta exclusivamente en farmacias.) (MEX) Necesita prescripción médica | |
| Vías de adm. | Intratecal | |
Indicaciones
editarEl tratamiento con nusinersen está indicado en los casos de atrofia muscular espinal, enfermedad autosómica recesiva debida a una mutación en el gen SMN1, que afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.
Vía de administración
editarSe administra directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal.[4]
Mecanismo de acción
editar
El principio activo del nusinersen es un oligonucleótido antisentido que aumenta la cantidad de proteína SMN completa producida por el gen SMN2, mejorando de esta forma la supervivencia de las neuronas que está reducida en los pacientes afectados.[5]
Efectos secundarios
editarSe han descrito diferentes efectos secundarios. Los más frecuentes están relacionados con complicaciones de la punción lumbar necesaria para su administración.[5] También se ha observado disminución del número de plaquetas en sangre (trombocitopenia), toxicidad sobre el riñón y trastornos de la coagulación de la sangre con tendencia a la hemorragia.
Historia
editarEl uso de nusinersen fue aprobado por la FDA de Estados Unidos en diciembre de 2016 y por la Agencia Europea de Medicamentos en mayo de 2017, siendo el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.[6][7]
Forma comercial y costo
editarLa principal forma comercial para nusinersen es Spinraza, de laboratorios Biogen.[8]
Su precio de lista en los Estados Unidos es de US$125,000 por inyección, por lo que él tratamiento puede alcanzar un costo de US$750,000 el primer año y de US$375,000 al año después de eso,[9] lo que, según el The New York Times, convierte al nusinersen en "uno de los medicamentos más costosos del mundo.[10]
Véase también
editar- Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma).
Referencias
editar- ↑ «Nusinersen». AdisInsight. Consultado el 1 de enero de 2017.
- ↑ Ottesen, Eric W. (1 de enero de 2017). «ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy». Translational Neuroscience (en inglés) 8 (1): 1-6. ISSN 2081-6936. PMC 5382937. PMID 28400976. doi:10.1515/tnsci-2017-0001.
- ↑ E Tizzano Ferrari: Atrofia muscular espinal infantil. Archivado el 5 de marzo de 2016 en Wayback Machine. Servicio de genética hospital de La Santa Cruz y San Pablo. Barcelona. AEP, ISSN 2171-8172. Consultado el 25 de diciembre de 2012
- ↑ «Nusinersen US Label». FDA. diciembre de 2016. For updates see FDA index page for NDA 209531
- ↑ a b Boletín de la AEMPS sobre medicamentos de uso humano. Publicado en abril de 2017. Consultado el 24 de diciembre de 2017
- ↑ Grant, Charley (27 de diciembre de 2016). «Surprise Drug Approval Is Holiday Gift for Biogen». Wall Street Journal. ISSN 0099-9660. Consultado el 27 de diciembre de 2016.
- ↑ «Spinraza (nusinersen)». European Medicines Agency. Archivado desde el original el 28 de octubre de 2017. Consultado el 27 de octubre de 2017.
- ↑ «Prospecto Spinraza, Infomedicamentos.net». Consultado el 15 de enero de 2018.
- ↑ «Spinraza Prices, Coupons & Patient Assistance Programs». Drugs.com (en inglés). Consultado el 10 de septiembre de 2021.
- ↑ Thomas, Katie (30 de diciembre de 2016). «Costly Drug for Fatal Muscular Disease Wins F.D.A. Approval». New York Times.
Datos: Q25105466
Multimedia: Nusinersen / Q25105466
